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FDA aprova primeira pomada de terapia genética

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As empresas de biotecnologia estão sendo criativas na forma como administram correções de DNA no corpo humano. Na sexta-feira passada, a Food and Drug Administration (“FDA”) dos EUA aprovou a venda do primeira terapia genética que é uma pomada aplicado diretamente no corpo – assim como o primeiro destinado a ser usado repetidamente na mesma pessoa.

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O tratamento de terapia genética, chamado Vyjuvek, foi desenvolvido pela startup Krystal Biotech, de Pittsburgh, e é aprovado para tratar qualquer pessoa com mais de seis meses de idade com essa forma específica de epidermólise bolhosa. Ele introduz um gene ausente nas células da pele para que elas possam produzir colágeno. O tratamento já está ajudando pessoas com epidermólise bolhosa distrófica, uma doença hereditária rara que torna a pele incrivelmente frágil. A pomada tópica ajuda a curar as feridas crônicas e com bolhas da doença, enquanto uma versão em colírio pode prevenir a formação de tecido cicatricial nos globos oculares e melhorar a visão.

O tratamento genético é incomum, pois não envolve injeção ou alteração de células imunológicas fora do corpo. A administração do gene geralmente envolve a inserção de uma fita de DNA dentro de um vírus naturalmente equipado para entrar em uma célula humana e liberar o gene. No caso de Krystal, a empresa está usando o vírus herpes simplex, o mesmo que causa herpes labial. O HSV-1, como o vírus é conhecido, é muito comum, o que significa que é bastante seguro, mas também tem a vantagem de escapar naturalmente do sistema imunológico.

Desde 2017, a FDA aprovou cinco terapias genéticas para doenças hereditárias raras – a da Krystal será seis – e várias outras para o tratamento de câncer no sangue. Mas esses tratamentos anteriores são todos administrados por injeção ou pela alteração de células imunológicas fora do corpo. Ao formular a terapia genética em uma pomada que pode ser aplicada com fricção, a Krystal alcançou o que seu CEO, Krish Krishnan, chamou de "uma maneira simples, conveniente e amigável ao paciente de fornecer o gene ausente a esses pacientes".

A nova estratégia de administração já está sendo estudada para tratar outras doenças raras de pele. Uma terapia genética inalatória para tratar fibrose cística também está sendo explorada. A Krystal já demonstrou a versatilidade de sua abordagem ao desenvolver uma versão do Vyjuvek em colírio a pedido de um oftalmologista. 

A substituição genética para a pele também pode ter usos lucrativos no futuro em cosméticos. Uma subsidiária criada pela Krystal começou a testar uma versão do Vyjuvek em voluntários para tentar reverter pés de galinha e outras rugas causadas pela redução da produção de colágeno pelo corpo com o envelhecimento.

A Krystal Biotech está entre dezenas de empresas que buscam maneiras inovadoras de fornecer genes de substituição para mais locais do corpo humano, incluindo órgãos de difícil acesso, como o cérebro.

Leia o artigo completo 'A FDA acaba de aprovar a terapia genética de fricção que ajuda crianças “borboletas”' publicado pela MIT Technology Review AQUI.

Imagem em destaque: Krystal Biotech no Twitter

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Rhoda Wilson
Embora antes fosse um hobby que culminou na escrita de artigos para a Wikipédia (até que as coisas deram uma guinada drástica e inegável em 2020) e alguns livros para consumo privado, desde março de 2020 me tornei pesquisador e escritor em tempo integral em reação à dominação global que se tornou evidente com a chegada da covid-19. Durante a maior parte da minha vida, tentei conscientizar a população sobre o fato de que um pequeno grupo de pessoas planejava dominar o mundo em benefício próprio. Não havia como eu ficar sentado em silêncio e simplesmente deixá-los fazer isso depois que fizessem seu movimento final.
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14 Comentários
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Phyllis Cline
Phyllis Cline
anos 2 atrás

Olá América

Augusto
Augusto
Responder a  Phyllis Cline
anos 2 atrás

Olá

Augusto
Augusto
anos 2 atrás

O FDA não tem credibilidade. Confiar neles é o mesmo que confiar em uma cascavel.

Kay W.
Kay W.
Responder a  Augusto
anos 2 atrás

Já lidei com várias cascavéis. Elas são muito mais confiáveis ​​que o FDA.

Augusto
Augusto
Responder a  Kay W.
anos 2 atrás

Eu também. O sul do Texas tem a sua parcela.

grande rabugento
grande rabugento
anos 2 atrás

Bastante seguro? A vacina é supostamente segura e eficaz, e sabemos o quanto isso é verdade. Isso sugere que, se você usar esta pomada, é melhor colocar suas coisas em ordem.

gravidade 2
gravidade 2
anos 2 atrás

Este novo produto também deveria ser chamado de "controle de danos" para mostrar que existem algumas aplicações não invasivas de edição de genes de mRNA que não causam miocardite, não desencadeiam problemas autoimunes de proteína spike e inflamação.

banheiro
banheiro
anos 2 atrás

Endireitai os caminhos para o Senhor, serpentes serpenteantes e sinuosas,
contemple a verdade sobre quem você é - levantando a cobra
saiba o que você fez - levantando a cruz